19-2-2015 GAZZETTA UFFICIALE DELLA REPUBBLICA ITALIANA Serie generale - n. 41 Aspetticlinici  Area Descrizione Clinica Il CTRS si impegna a monitorare la sicurezza e l'efficacia in pazienti ͲprimoPSUR trattaticonOrphacolsullabasediunabancadatidisorveglianzadei Ͳriesameannuale pazienti il cui protocollo è stato sottoscritto dal CHMP ed è documentatonelRMPdiOrphacol. Gli obiettivi di questo programma di sorveglianza consistono nel monitorare i dati raccolti sull'efficacia e sulla sicurezza del trattamentodianomaliecongenitenellasintesidiacidibiliariprimari Dataprevista 5 a causa di deficit di 3ɴͲidrossiͲȴ ͲC Ͳsteroide ossidoreduttasi o di 27 4 deficit di ȴ Ͳ3ͲossosteroideͲ5ɴͲreduttasi con Orphacol in neonati, bambini,adolescentieadulti. Rapporti relativi al progresso del reclutamento dei pazienti per la banca dati di sorveglianza saranno analizzati e riferiti al CHMP al momento della presentazione degli PSURs (per la sicurezza) e dei riesamiannuali(perl'efficaciaelasicurezza).Ilprogressoeirisultati ricavati dalla banca dati formeranno la base dei riesami annuali del profilodirischio/beneficiodiOrphacol. Condizioni o limitazioni relative all’uso sicuro ed efficace del medicinale, che devono essereapplicatedagliStatimembri GliStatimembridevonoassicurarsichesianoattuatetuttelecondizioniorestrizionirelativeall’usosicuroed efficacedelmedicinaledescrittesotto.  Il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, d'accordo con le autorità competenti degli Stati membri attuerà prima del lancio un programma informativo per i medici per fornire materiale informativo sulla corretta diagnosi e la gestione terapeutica degli errori congeniti nella sintesi degli acidi biliari primari 5 4 dovuti alla mancanza di 3ɴͲidrossiͲȴ ͲC27Ͳossidoreduttasi steroide o di ȴ Ͳ3ͲossosteroidiͲ5ɴͲriduttasi e per comunicareirischiattesiepotenzialiassociatialtrattamento.  Ilprogrammainformativoperimedicidevecontenereiseguentielementichiave: x Prescrizionediunadosesopraterapeutica(termineMedDRA:tossicitàdelfarmaco) x Rischiodicalcolibiliari  Regimedidispensazione:  Medicinalesoggettoaprescrizionemedicalimitativa,darinnovarevoltapervolta,veindibilealpubbicosu prescrizione di centri ospedalieri  o di specialisti individuati dalle Regioni,  sentito il parere del Centro NazionaleMalattierare(RNRL). 15A01038 — 54 —